#GivingTuesday 2021

La UAB lanza una campaña a todos sus estudiantes en el día internacional de las donaciones:

https://micromecenatge.uab.cat/terapiagenicaparaplegia

A su vez, nuestros investigadores, actualizan los avances de su trabajo, que es muy positivo y esperanzador:

Por un lado, los investigadores están caracterizando los fibroblastos de Abril, en comparación con los de su madre, y de controles de la misma edad. Continúan con la derivación de células pluripotenciales a neuronas corticales glutamatérgicas para generar un modelo neuronal in vitro.

Por otra parte, la colonia de animales Knock Out por AP4s1 sigue adelante. Ya están caracterizando a los ratones AP4s1 – / – en comparación con los AP4s1 + / + y han observado que, a los pocos meses, tienen menos fuerza medida por el test grip strengh (sujeción a una barra) y presentan el reflejo clasping (flexión de las extremidades inferiores al ser elevados por la cola).

Actualmente, están en plena producción de vectores terapéuticos, tanto por el tratamiento de células como para poder tratar a los animales transgénicos que han generado. De hecho, este mes han conseguido un hito muy importante: han inyectado a los primeros animales ko -/- (defectivos) y wt +/+ (sanos) con nuevos vectores AAV9P31 portadores de una copia correcta de AP4s1. Los AAV9P31 tienen una gran capacidad para afectar a neuroot y ser inyectados por vía intravenosa.

Este primer estudio in vivo, que ya está en marcha, se utilizará para realizar una primera aproximación de efectividad y, sobre todo, de seguridad del tratamiento. Un grupo mayor de ratones será inyectado el próximo mes y constituirá el primer estudio de efectividad terapéutica.

Inmunofluorescencia d’ATG9A, una proteína transportada por el complejo AP-4, en las células de la paciente, como que no hay AP-4, queda acumulado al lado del núcleo celular. En el caso de la madre portadora sana, ATG9A se distribuye correctamente por toda la célula.

Esperamos que la campaña sea un éxito y consigamos seguir sumando hasta conseguir finalizar la esperada cura!

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